近日，国家药监局依托优先审评审批通道，正式批准 1 类创新药奥普雷顿片上市。该药是我国首个获批用于 1 型发作性睡病的食欲素受体激动剂，适用人群覆盖 16 周岁及以上青少年、成年 NT1 患者，填补国内机制性治疗空白，为数十万罕见病患者带来全新治疗方案。

　　发作性睡病：易被忽视的致残性罕见睡眠疾病

　　发作性睡病属于慢性罕见神经系统疾病，已纳入我国第二批罕见病目录，分为 1 型、2 型两大亚型。1 型患者存在特征性病理改变 —— 下丘脑调控睡眠与觉醒的食欲素神经元大量丢失，造成睡眠节律彻底紊乱。

　　该病典型表现为无法自控的日间嗜睡，患者说话、用餐、交谈过程中都可能突发无意识入睡；区别于 2 型患者，1 型人群情绪波动时会出现猝倒，瞬间丧失肌肉张力。除此之外，患者夜间睡眠碎片化，常伴随睡眠瘫痪、入睡前幻觉，长期患病会持续损伤注意力、认知能力，严重影响学习、工作与日常社交。

　　受大众认知不足、临床诊断手段有限制约，该病确诊周期漫长，患者从首次出现不适到明确诊断平均耗时十年以上，大量患者长期错失规范干预时机。

　　治疗实现范式革新：从对症缓解到根源对因治疗

　　北京大学人民医院睡眠医学科主任、北京大学睡眠研究中心主任韩芳介绍，既往国内针对 1 型发作性睡病的药物仅能单一改善某一类症状，属于被动对症治疗，无法解决疾病核心病理缺陷。

　　奥普雷顿片作为靶向食欲素通路的创新药物，直击食欲素分泌不足的发病根源，通过激动相关受体修复人体睡眠 - 觉醒调控机制。临床数据证实，该机制疗法可全面改善日间嗜睡、猝倒、夜间睡眠紊乱等全维度病症，有效恢复患者日常活动能力，显著提升生活质量。此次获批标志国内 1 型发作性睡病治疗迈入精准对因治疗新阶段。

　　药品获批背后：罕见病创新药加速审评体系支撑

　　奥普雷顿片获突破性治疗品种认定，全程走优先审评审批流程，依托国内罕见病药物加速审评政策快速落地。作为全球同步研发创新药，该药率先在中国获批上市，是我国接轨全球医药创新、完善罕见病用药供给体系的重要成果，也为国内神经领域罕见病新药研发、注册审评提供示范样本。